7. 12. 2013, Rubrika: Domov, Strana: 4, Autor: Vladimír Kaláb
Nemocným smrtelnou chorobou ALS poprvé v Česku uleví léčba kmenovými buňkami. Byznys s nimi se ale rozbíhá pomalu
PRAHA Prvních čtrnáct pacientů, postižených v Česku smrtelným onemocněním ALS, má naději na zlepšení. Léčí se kmenovými buňkami, metodou vyvinutou v Ústavu experimentální medicíny. Jde o první klinickou studii ve střední Evropě. Kmenové buňky vyrobila firma Bioinova, první výrobní firma na půdě Akademie věd.
Nejprve se pacienti půl roku sledují, aby vědci zjistili, jak rychle onemocnění postupuje. Lidem s ALS, amyotrofickou laterální sklerózou, postupně odumírají buňky v míše a selhávají veškeré svaly kontrolované z míchy a během tří až pěti let umírají.
Tým profesorky Evy Sykové na zvířatech prokázal, že takto nemocným může prodloužit život podání kmenových buněk – ty jsou schopné vyvíjet se do specializovaných buněk různých orgánů nebo produkovat faktory, které stimulují buňky pacienta k regeneraci. Používají se vlastní buňky pacienta, takže je tělo neodmítne.
„Pacientovi odebereme kostní dřeň, během tří týdnů ji rozmnožíme a miliony buněk potom pacient dostane lumbální punkcí. To je první fáze, léčba se ukazuje jako bezpečná a pacienti ji dobře snášejí. Nyní plánujeme, že budeme dávat buněk víc a vícekrát,“ popisuje profesorka Syková, ředitelka Ústavu experimentální medicíny.
Výroba buněk z kostní dřeně firmou Bioinova je schválená Státním úřadem pro kontrolu léčiv. Buňky chorobu nevyléčí, ale mohou zpomalit její průběh. K tomuto výsledku dospěly i velké kliniky ve vyspělých státech, nikdo na světě zatím neumí ALS vyléčit. To by se ale mohlo změnit.
„Bezpečnými a schválenými buňkami onemocnění nevyléčíme. Jinými možná ano, to zkoušíme. Takové,talentované‘ buňky umíme připravit v laboratoři, ale pacientům je zatím podávat nemůžeme,“ řekla profesorka Syková.
Léčba je nákladná, převyšuje sto tisíc korun. A jde zatím o klinickou studii, to znamená, že pojišťovny nic neplatí.
„Žádné nové pacienty již letos nemůžeme přijmout, nemáme na ně peníze. Snad něco opět dostaneme od motolské nemocnice, něco od sponzorů, něco vybereme v nadaci. Je to ale málo,“ říká Eva Syková. Superčisté pracoviště Kmenové buňky, jakési univerzální náhradní dílky lidského organismu, představují do budoucna jak velkou naději, tak výhodný byznys. Jejich využití se zkoumá v USA, Anglii, Francii, Itálii i dalších zemích. Zatím ovšem nákladný výzkum peníze jen polyká, zisky jsou nulové.
Kmenové buňky nelze připravovat v laboratoři, musí se vyrábět v superčistých prostorách. Klimatizace, která filtruje a vymění vzduch v prostoru až 40krát za hodinu, kontinuální monitoring částic, teploty a vlhkosti vzduchu, pracovníci se musí převlékat do speciálních oděvů včetně prádla.
Z iniciativy profesorky Sykové se v areálu Akademie věd v Krči podařilo takové pracoviště postavit. Nákladem 60 milionů korun z evropských fondů a z příspěvku Prahy vzniklo Inovační biomedicínské centrum ÚEM, kde působí firma Bioinova, v níž má Ústav 51 procent.
„Výroba kmenových buněk pro klinické studie nesmí být hrazena z veřejných prostředků, tu musí financovat soukromé subjekty. Potřebujeme někoho, kdo bude nejen financovat, ale kdo bude spoluvytvářet firmu zaměřenou na biotechnologie, které jsou momentálně celosvětově největším podnikatelským hitem a do budoucna slibují miliardové zisky. Na druhé straně je zatím návratnost investic velmi dlouhá. Během deseti let jsme vystřídali několik investorů, s nynějšími jsme velice spokojeni. Zajímají se i o výzkum, jsme v každotýdenním kontaktu. Pro nové plány a rozvoj však potřebujeme další silné investory,“ vysvětluje specifika vývoje buněčných terapií profesorka.
Zahraniční preparáty jsou třikrát dražší Kmenové buňky nevyužívá Ústav experimentální medicíny jen na léčbu onemocnění ASL.
Ve spolupráci s Institutem klinické a experimentální medicíny pomáhají buňky z kostní dřeně při léčení otevřených ran na nohách diabetiků. Po podání čtyřiceti injekcí kmenových buněk do postižené končetiny se rány u poloviny pacientů zacelí a oni nemusí podstoupit amputaci.
V lednu se má EMA, čili Evropská léková agentura, vyjádřit k léčení artrózy kmenovými buňkami. Tým profesorky Sykové to již u několika pacientů zkusil, pro léčbu dalších musí čekat na povolení.
Ústav má povolené i klinické studie na šlachy a na náhradu kostí obratlů. Pokud se prokážou dobré výsledky u více pacientů, začnou tuto terapii proplácet pojišťovny.
V některých případech je zbytečné vyvíjet léčebnou metodu, protože je už vyvinuta v zahraničí. To platí například o přípravku ReCell Spray-On Skin pro léčbu popálenin, který vyrábí globální společnost Avita Medical. Prostředek není levný, léčba popáleného předloktí přijde na 40 tisíc korun.
„To je důvod, proč metody léčby vyvíjíme sami i proč sami vyrábíme kmenové buňky. Mohli bychom je dovážet, ale pak by léčba byla třikrát dražší a pro naše pacienty včas nebo v důsledku legislativních omezení nedostupná. Navíc chci, aby se rozvinuly české firmy, které dnes s námi spolupracují, a měly jednou z těchto metod zisk, proto se neobracíme na žádné zahraniční farmaceutické společnosti,“ vysvětluje Eva Syková.
Škoda evropských peněz...
Vývoj v Česku brzdí i extrémní opatrnost. Oproti Anglii, Francii či Itálii stanovil Státní úřad pro kontrolu léčiv v Česku mnohem přísnější podmínky pro zavádění nových léčebných metod, opatrní jsou i samotní lékaři.
A hlavním problémem jsou peníze. Vědci podle profesorky Sykové dnes tráví polovinu času sepisováním grantů, místo aby se věnovali vědě. O granty musí žádat i nejlepší vědci a autority v oboru, což například v Německu není. V tom nemá ani profesorka Syková pozici usnadněnou, přestože ve výzkumu buněčné terapie v Česku není většího odborníka. Za svou padesátiletou vědeckou dráhu letos dostala státní vyznamenání Za zásluhy, loni byla oceněna jako manažerka roku 2011 a na jejím kontě je řada dalších domácích a zahraničních uznání.
„V Česku chybí strategie vědy, její kvalifikované a efektivní řízení. Na rozdíl od Německa se v Česku jen obtížně prosazuje státní účast při budování nové infrastruktury. V Německu stát postaví velké ústavy, kde nejen vědci, ale i soukromé firmy mají prostor a kompletní vybavení pro svou inovační činnost. Její další financování si pak musí zajistit sami,“ vysvětluje profesorka Syková.
Je škoda, že Praha nemůže využít evropské peníze, které kraje nedokázaly vyčerpat, soudí ředitelka ústavu. I tak se podařilo získat dalších 50 milionů korun, za které se přistavěly prostory pro výzkum, jež předchází zavedení buněčné terapie do lékařské praxe.
Zlepšení situace by měl přinést projekt vědeckého centra Biocev ve Vestci u Prahy, jehož základní kámen byl položen začátkem října. Za 2,85 miliardy korun, z nichž 2,3 miliardy pochází z evropských fondů, tam do roku 2015 vznikne 25 500 čtverečních metrů laboratoří pro 600 zaměstnanců. Biocev je společným projektem šesti ústavů Akademie věd a dvou fakult Karlovy univerzity.
